Sintesi del progetto
AIDA risponde all’esigenza di accelerare la scoperta di nuove opportunità terapeutiche in oncologia, riducendo i tempi, i costi e i rischi tipicamente associati allo sviluppo di nuovi farmaci. L’approccio si basa sulla rianalisi intelligente di migliaia di molecole già approvate ma poco esplorate in contesti oncologici, integrando dati multi-omici ad altissima dimensionalità con modelli predittivi basati sul deep learning, ottimizzati per architetture HPC. Il progetto instaura un ciclo iterativo tra previsione computazionale e validazione biologica, con l’obiettivo di identificare rapidamente candidati promettenti e confermarne l’efficacia attraverso test in vitro.
Obiettivi
Il progetto mira a sviluppare una piattaforma scalabile in grado di integrare grandi set di dati genomici, trascrittomici e farmacologici, generando modelli predittivi affidabili per identificare composti che possano essere riproposti per il trattamento di tumori specifici. L’obiettivo finale è colmare il divario tra la scoperta di farmaci basata sui dati e l’applicazione clinica, fornendo uno strumento affidabile e riproducibile, pronto per essere integrato nei flussi di lavoro della medicina di precisione.
Problemi e necessità
L’attuale processo di scoperta di nuovi farmaci è lento, costoso e caratterizzato da un tasso estremamente elevato di insuccessi clinici, mentre un gran numero di farmaci già approvati rimane ancora da esplorare per potenziali applicazioni oncologiche. La complessità dei set di dati multi-omici supera le capacità dei metodi computazionali tradizionali e richiede soluzioni avanzate basate sull’HPC e sull’apprendimento automatico. Inoltre, la mancanza di una stretta integrazione tra algoritmi predittivi e validazione sperimentale limita l’affidabilità dei modelli. AIDA affronta queste sfide attraverso un’infrastruttura ottimizzata e un flusso di lavoro che combina analisi computazionale, test in vitro e perfezionamento iterativo dei modelli.
Soluzioni sviluppate
Il progetto ha sviluppato un framework di deep learning ottimizzato per l’HPC, in grado di integrare dati multi-omici e farmacogenomici con elevate prestazioni predittive. Il sistema è stato applicato allo screening di migliaia di farmaci approvati. Le previsioni computazionali sono state validate sperimentalmente su modelli cellulari di carcinoma mammario, identificando una molecola già in uso clinico in grado di inibire la proliferazione tumorale e di modulare in vitro le vie oncogeniche estrogeno-dipendenti. Questo risultato rappresenta un candidato principale per un potenziale riposizionamento terapeutico. Il flusso di lavoro è riutilizzabile e scalabile, basato su un’integrazione continua tra dati, algoritmi e sperimentazione biologica.
Impatti
AIDA accelera l’identificazione di nuove opzioni terapeutiche, riducendo la necessità di sviluppare nuove molecole e promuovendo strategie più rapide, sostenibili e accessibili. Migliora la sostenibilità dei sistemi sanitari riducendo gli insuccessi clinici e gli sprechi economici, e democratizza il processo di innovazione consentendo anche ai centri con risorse limitate di contribuire alla scoperta scientifica attraverso l’integrazione di dati aperti, calcolo avanzato e modelli sperimentali standardizzati. A livello sociale, la piattaforma può ampliare le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da tumori refrattari o rari.
Settori di applicazione
Il sistema sviluppato può essere adottato da ospedali e centri oncologici, laboratori di farmacologia, aziende farmaceutiche, gruppi di medicina traslazionale, organismi di regolamentazione e start-up specializzate nella medicina di precisione, consentendo lo screening mirato, gli studi preclinici, l’ottimizzazione dei farmaci candidati e il supporto alle decisioni cliniche. Il framework è estendibile ad altre malattie complesse e può evolversi verso applicazioni personalizzate basate sui dati multi-omici dei singoli pazienti.
