Sintesi del progetto
HDT-MS intende fornire soluzioni alle difficoltà strutturali relative allo sviluppo di nuovi trattamenti per la sclerosi multipla, una patologia caratterizzata da elevata eterogeneità clinica e grande variabilità individuale. Le sperimentazioni cliniche richiedono tempi lunghi, costi elevati e l’impiego di gruppi placebo eticamente problematici. Il progetto propone la costruzione di Digital Twin basati su imaging e dati biologici per generare coorti virtuali clinicamente rappresentative, utili alla simulazione di trial randomizzati in-silico con esiti rilevanti per enti regolatori.
Obiettivi
Il progetto mira a supportare la progettazione di nuovi studi clinici attraverso l’utilizzo della medologia per trial clinici toExternal Control Arms virtuali, riducendo la necessità di placebo e accelerando l’arrivo di terapie innovative sul mercato. Parallelamente, punta a potenziare la medicina personalizzata fornendo strumenti in grado di prevedere l’evoluzione individuale della malattia e migliorare l’adattamento terapeutico caso per caso.
Problemi e necessità
La Sclerosi Multipla presenta traiettorie evolutive molto diverse tra pazienti. Ciò rende complesso progettare trial efficaci e valutare nuovi trattamenti. Inoltre, la disponibilità di dati multi omici e neuro-imaging richiede metodologie computazionali avanzate capaci di integrarli e generare modelli predittivi robusti. Vi è anche una crescente necessità regolatoria di strumenti che rendano i trial più rapidi e inclusivi, offrendo alternative ai gruppi placebo tradizionali.
Soluzioni sviluppate
HDT-MS ha sviluppato Digital Twin costruiti attraverso Intelligenza Artificiale Generativa e modelli statistici bayesiani, in grado di replicare accuratamente caratteristiche cliniche di pazienti reali. Le coorti virtuali ottenute vengono usate in trial simulati che integrano modellistica farmacologica e analisi statistiche conformi agli standard degli enti regolatori del farmaco. I primi risultati mostrano che tali Digital Twin rispecchiano in modo coerente le popolazioni cliniche reali e sono capaci di predire variabili associate alle variabilità dei pazienti reali cruciali per ottimizzare i protocolli sperimentali, aumentando l’affidabilità delle simulazioni.
Impatti
I gemelli digitali sviluppati possono migliorare in modo significativo l’efficienza dello sviluppo di nuovi farmaci, riducendo tempi e costi dei trial e velocizzando l’accesso alle terapie per i pazienti con maggiore bisogno. La possibilità di personalizzare le decisioni terapeutiche favorisce percorsi di cura più mirati ed efficaci, mentre le simulazioni in-silico permettono una maggiore inclusività di soggetti altrimenti difficili da arruolare. Inoltre, gli strumenti generati possono supportare la pianificazione sanitaria regionale grazie all’uso di dati sintetici per modellare la distribuzione e l’evoluzione della malattia.
Settori di applicazione
I risultati ottenuti hanno ricadute dirette nelle attività di Ospedali Neurologici, Centri di Ricerca Clinica, Aziende Farmaceutiche, Autorità Regolatorie e Sistemi Sanitari Regionali, che possono integrare questo framework per potenziare la progettazione di trial, sviluppare nuovi strumenti di supporto alle strategie terapeutiche e migliorare la gestione della Sclerosi Multipla. Il metodo è replicabile anche in altre malattie neurodegenerative, ampliando ulteriormente il suo impatto.
