Sintesi del progetto
WP6 intende fornire soluzioni a una delle sfide centrali della medicina personalizzata, la possibilità di trasformare le informazioni genomiche del singolo paziente in scelte terapeutiche mirate. Integrando dati omici con modelli strutturali delle proteine e simulazioni dinamiche, il progetto costruisce un workflow che consente di comprendere come specifiche varianti genetiche alterino la funzione proteica e rendano selettivamente “aggredibili” determinati siti farmacologici.
Obiettivo
L’obiettivo del progetto è creare un metodo chiaro e utilizzabile per collegare il profilo genetico di un paziente al modo in cui una proteina si modifica e diventa dannosa. Questo permette di trovare farmaci più mirati e potenzialmente più efficaci. WP6 punta a rendere questo processo ripetibile e applicabile a molte condizioni diverse, facilitando lo sviluppo di terapie personalizzate.
Problemi e necessità
Molte malattie, in particolare quelle oncologiche, si sviluppano in maniera differente sulla base delle specificità di ogni singolo paziente. Lo stesso gene mutato può infatti esprimersi con diversi effetti, un aspetto che rende non sempre efficace l’azione dei rende trattamenti generici. Per capire quali farmaci potrebbero essere più adatti a un singolo paziente servono strumenti che uniscano genetica, biologia delle proteine e analisi computazionale avanzata.
Soluzioni sviluppate
Il progetto ha creato un consorzio di ricercatori con competenze complementari che riescono a collegare i dati genetici dei pazienti ai modelli strutturali delle proteine. Attraverso simulazioni mirate, sono stati individuati nuovi composti in grado di modificare il comportamento di una proteina associata al cancro. Una metodologia che ha mostrato risultati promettenti e a partire dalla quale ‘ stata sviluppata una piattaforma che può essere applicata immediatamente anche ad altre proteine e ad altre malattie.
Impatti
I risultati ottenuti da WP6 aprono la strada allo sviluppo di farmaci personalizzati, pensati per rispondere alle esigenze specifiche del paziente. Inoltre, dato che molti dei composti studiati sono farmaci già approvati, è possibile riutilizzarli in nuove condizioni cliniche, abbreviando tempi e costi rispetto allo sviluppo di nuove molecole. Questo approccio può diventare uno strumento importante per progettare terapie più rapide, sicure ed efficaci.
Settori di applicazione
La piattaforma sviluppata è completamente aperta e può essere adottata da Università, Centri Clinici, Aziende Farmaceutiche e Gruppi di Ricerca. Il suo utilizzo può essere esteso a diverse patologie, soprattutto quando la genetica del paziente gioca un ruolo decisivo nella risposta ai farmaci. Favorisce inoltre la formazione di giovani ricercatori con competenze integrate tra chimica, biologia, simulazione e data science, fondamentali per il futuro della medicina personalizzata.
